Исследователи центра трансляционной медицины Научно-технологического университета «Сириус» работают над созданием передовой технологии генной терапии наследственных заболеваний, об этом сообщили в пресс-службе центра.
«Ученые создают новый класс препаратов, которые можно будет использовать для персонализированного редактирования определенных мутаций. В качестве модельного заболевания ученые выбрали гемофилию B – болезнь, при которой у человека из-за наследственных мутаций в генах не работает один из двух факторов свертывания крови», — говорится в сообщении.
Как объяснили в пресс-службе, новые стратегии лечения гемофилии B позволят существенно снизить стоимость лечения, продлить и улучшить качество жизни пациентов.
Помимо этого, данная технология поможет создать серию прототипов новых уникальных генно-терапевтических препаратов для лечения других наследственных заболеваний, вызванных мутацией генов.
«В то время как разработка подобных генно-терапевтических препаратов – это нелегкий, трудоемкий и дорогой процесс, необходимо помнить о том, что они способны не только сэкономить огромные суммы денег системе здравоохранения, но и значительно облегчить и продлить жизнь пациентов, а также повысить ее качество», – прокомментировала Екатерина Минская, главный научный сотрудник направления «Генная терапия» Центра трансляционной медицины Университета «Сириус».
Итогом работы станут альтернативные стратегии лечения гемофилии B и прототипы новых уникальных генно-терапевтических препаратов. Проект будет реализован в рамках Государственной программы «Научно-технологическое развитие федеральной территории “Сириус”».